慢性淋巴細(xì)胞性白血病是一種血液及骨髓疾病，該疾病通常會緩慢惡化。根據(jù)美國國家癌癥研究所預(yù)測，今年將有15680美國人被確診患有這種疾病且4580人將會死于慢性淋巴細(xì)胞性白血病。

    11月1日，美國食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)Gazyva（Obinutuzumab）與苯丁酸氮芥聯(lián)合用藥共同治療先前未經(jīng)處理的慢性淋巴細(xì)胞性白血?。–LL）。
 

    Gazyva是首款以突破性指定治療藥物獲得FDA批準(zhǔn)。該藥物在獲得支持市場批準(zhǔn)的生物制品許可后由贊助商提議進入指定藥物范圍，很快獲得FDA批準(zhǔn)。 一般情況下，初步臨床證據(jù)表明某藥物可在病情嚴(yán)重或威脅到生存患者的治療中能夠提供實質(zhì)性改善者，在贊助商提議下就可獲得批準(zhǔn)。

    Gazyva是通過幫助免疫系統(tǒng)中的某些細(xì)胞來攻擊腫瘤細(xì)胞發(fā)揮其作用。它將與苯丁酸氮芥聯(lián)合用藥治療慢性淋巴細(xì)胞性白血病，在這之前使用其它一些藥物用于該病治療。

    FDA也授予了Gazyva優(yōu)先審評資格，因為這款藥物的安全性和有效性被證實其對危重病癥的治療有可能會帶來明顯的改善。并且，由于這款藥物也可用于治療一種罕見疾病，從而獲得FDA授予的孤兒藥資格。

    Gazyva獲批用于治療慢性淋巴細(xì)胞性白血病是基于一項由356名受試者參與的隨機、非盲、多中心臨床研究。在先前未經(jīng)治療的慢性淋巴細(xì)胞性白血病受試 者身上將Gazyva與苯丁酸氮芥合并用藥與苯丁酸氮芥單獨用藥進行了研究對比。Gazyva與苯丁酸氮芥合并用藥的受試者的疾病無進展生存期得到明顯改 善，平均增加23個月；而單獨苯丁酸氮芥用藥受試者的疾病無進展生存期僅為11.1個月。

    在Gazyva與苯丁酸氮芥合并用藥受試者中所觀察到的最常見副作用包括輸注相關(guān)反應(yīng)、抗感染的白細(xì)胞降低（中性粒細(xì)胞減少癥）、血液中血小板水平降低（血小板減少癥）、紅細(xì)胞水平降低（貧血）、肌痛和骨痛（肌肉骨骼疼痛）和發(fā)燒（發(fā)熱）。

    Gazyva獲批時帶有一項框欄警告，提示這款藥物與乙型肝炎病毒的再活化及一種罕見疾病有關(guān)，該罕見疾病能損傷大腦白質(zhì)中包裹和保護神經(jīng)的物質(zhì)（進行性 多灶性白質(zhì)腦?。＿@些是與該類藥物中其它單克隆抗體共有的已知風(fēng)險，而罕見病例在Gazyva的其它臨床試驗受試者身上得到了證實?；颊邞?yīng)該被告知這些 風(fēng)險，并對患者乙型肝炎病毒及其再活化的風(fēng)險進行評估。

    Gazyva由位于加利福尼亞洲南圣弗朗西斯科的Roche集團下屬子公司Genetech上市消瘦。

原文鏈接：http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm373209.htm