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歐盟基因療法“纖毛”修復技術獲得突破

2013-06-20 09:19 閱讀:1306 來源:生物360 作者:網(wǎng)* 責任編輯:網(wǎng)絡
[導讀] 生長在視網(wǎng)膜、內耳、鼻腔、腎臟和肺臟內的微細"纖毛"異常生長將引起機能失調,導致基本感官:聽覺、視覺或味覺的喪失。纖毛相關的遺傳缺陷,不僅損害感覺神經(jīng)系統(tǒng)(Neurosensory Systems),而且將造成部分綜合機能失調疾病的發(fā)生,包括糖尿病、大腦缺陷

    生長在視網(wǎng)膜、內耳、鼻腔、腎臟和肺臟內的微細"纖毛"異常生長將引起機能失調,導致基本感官:聽覺、視覺或味覺的喪失。纖毛相關的遺傳缺陷,不僅損害感覺神經(jīng)系統(tǒng)(Neurosensory Systems),而且將造成部分綜合機能失調疾病的發(fā)生,包括糖尿病、大腦缺陷和慢性腎臟病等。
 


    歐盟第七研發(fā)框架計劃(FP7)衛(wèi)生主題資助1100萬歐元,總研發(fā)投入1500萬歐元,由歐盟6個成員國共16家醫(yī)學科研機構組成的歐洲 SYSCILLA 生物醫(yī)學研發(fā)團隊,自2010年起正式啟動基因療法纖毛修復技術的研究。

    研發(fā)團隊首先利用大量自身研發(fā)或來自世界最大先進科研成果的基本數(shù)據(jù),建立起世界最先進的基于生物系統(tǒng)的數(shù)字計算模型。模型經(jīng)過反復的數(shù)據(jù)比對和結構優(yōu)化基本上可滿足蛋白質結構網(wǎng)絡的預期評估和進行纖毛細胞與組織生物學路徑動態(tài)行為的模擬。

    研發(fā)團隊借助模型和新開發(fā)的網(wǎng)格綜合分析方法,在實驗鼠味覺修復技術的應用中獲得成功。研發(fā)團隊開發(fā)出一種可影響感染基因工作版本(Working Version)細胞的病毒(Virus),對遭到纖毛基因突變出生的天生喪失味覺的嚙齒目動物(Rodents),向其鼻腔連續(xù)注射三天后使其完全恢復味覺。研發(fā)團隊的下一步研究,將對志愿者實施同樣的纖毛修復技術應用。此外,美國合作伙伴采用相同的技術方法,在基因治療感染兒童被稱作為LCA5致盲疾病的修復技術應用中,業(yè)已取得積極進展。


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