愛爾蘭Elan制藥公司最近研制出一種新藥，可以用來治療唐氏綜合癥，以及伴隨該疾病的其他醫(yī)療問題，該藥將很快在美國馬薩諸塞總醫(yī)院， 被用于人體試檢測治療唐氏綜合癥的臨床用途。
 

    據(jù)"波士頓環(huán)球報"報道，美國馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員已經(jīng)通過試驗表明，他們似乎可以做以往不可想象的事，--- 關(guān)閉患有唐氏綜合癥的患者體內(nèi)的額外染色體，這是導(dǎo)致患者大腦發(fā)育有誤，造成其智力殘疾的禍根。雖然結(jié)果至今只是用生長在培養(yǎng)皿中的人體細胞來完成的，醫(yī)療小組已找到了一種方法，用來抑制唐氏綜合癥患者所伴隨的多余的染色體活性。很有可能通過設(shè)計合適的治療手段和方法，最終實現(xiàn)讓額外染色體失活或）關(guān)機的可能性。如果這一設(shè)想成功的話，新的治療方法也許可以讓某些唐氏綜合癥的表現(xiàn)形式消失。（患有唐氏綜合癥的人，其21號染色體天生有三個，而不是正常人的兩個拷貝）。

    "這真的是**性的，引起我們重新思考過去不可能想到的試驗 - 是否可以從功能上， 讓額外的染色體"消失"（失活），美國馬薩諸塞州總醫(yī)院負責(zé)唐氏綜合癥項目的共同主任，布賴恩-斯考特考說。 "我不認為我們中任何人曾想象到這是可能的，即使作為目前該領(lǐng)域內(nèi)的一種科學(xué)夢想。"

    自從1959年發(fā)現(xiàn)唐氏綜合癥患者染色體存有異常以來，幾十年中很少有人認真討論嘗試找到治療和緩解引發(fā)該病背后復(fù)雜的生物學(xué)病因。新的研究和報道將改變討論沉悶的現(xiàn)狀，"波士頓環(huán)球報"報道。根據(jù)波士頓環(huán)球報，馬薩諸塞總醫(yī)院的研究人員在正準(zhǔn)備啟動兩項藥物臨床試驗，旨在評測實驗性藥物是否可提高患有唐氏綜合癥成年患者的認知能力。這些研究預(yù)期將在未來數(shù)月內(nèi)開始。藥物治療甚至在成年患者身上也有希望起效， 讓唐氏綜合癥患者的大腦部分恢復(fù)正常運作。

    基于唐氏綜合癥的早期發(fā)病和改變大腦發(fā)育是在母體子宮內(nèi)，一些科學(xué)家認為最有效的治療方法，也許在懷孕期間就需要著手進行（管理）。 來自馬薩諸塞州大學(xué)醫(yī)學(xué)院的教授，醫(yī)學(xué)博士珍妮·勞倫斯，也許是最早發(fā)現(xiàn)唐氏綜合癥額外染色體可以用基因沉默方式進行治療的開拓者。

    研究者們使用從患有唐氏綜合癥患者的皮膚細胞，重新編程所建立的干細胞作為起始材料。使用很有前途的基因活性測試方法，可證實額外的染色體已經(jīng)停止運作。 在沒有額外染色體的腦細胞，細胞能夠更加迅速地擴增，并能夠更好地形成其他腦細胞的原初細胞。研究者們正在繼續(xù)測試細胞之間的差異，并希望使用該技術(shù)來關(guān)閉帶有唐氏綜合癥小鼠體內(nèi)多余的染色體。

    該研究論文發(fā)表之前，勞倫斯已在華盛頓特區(qū)舉行的一個研究會上報告了她的結(jié)果。

    "我真的相信在該次會議上（聽到報告的）許多人都感到十分驚訝，"塔夫茨醫(yī)學(xué)中心母嬰研究所的執(zhí)行董事， 戴安娜-比安奇醫(yī)生，告訴波士頓環(huán)球報。讓她對關(guān)閉染色體對大腦細胞形成所產(chǎn)生的影響特別感興趣，因為她有意想開發(fā)產(chǎn)前治療方法，可讓讓唐氏綜合癥胎兒在母體子宮內(nèi)實現(xiàn)正常的大腦發(fā)育。