澳大利亞普拉納生物技術(shù)有限公司的研發(fā)藥物——PBT2,一種試驗(yàn)性金屬-蛋白-衰減化合物，在亨廷頓病患者的中期研究中達(dá)到安全性和耐受性初期結(jié)果。

    在美國(guó)和澳大利亞進(jìn)行的Reach2HD 2期試驗(yàn)中，109名亨廷頓病患者被隨機(jī)分配至PBT2組（100或250 mg/日）或安慰劑組，進(jìn)行為期26周的試驗(yàn)；104名（95%）參與者按指定劑量完成試驗(yàn)。

    該公司表示，藥物已達(dá)安全性和耐受性主要研究終點(diǎn)。兩種PBT2劑量組與安慰劑組中出現(xiàn)的不良反應(yīng)事件并沒(méi)有顯著差異。在已報(bào)告的10件嚴(yán)重不良反應(yīng)事件中，只有1件被臨床中心調(diào)查者認(rèn)為與藥物治療相關(guān)。

    對(duì)于療效的次要研究終點(diǎn)，PBT2療效通過(guò)認(rèn)知、運(yùn)動(dòng)執(zhí)行、行為和功能能力進(jìn)行測(cè)試，其中認(rèn)知被預(yù)先設(shè)定為主要療效終點(diǎn)。

    該公司表示，相比于安慰劑組，PBT2高劑量組12周時(shí)（P<0.001）和26周時(shí)（P=0.042）在連線(xiàn)測(cè)驗(yàn)B部分的表現(xiàn)顯著提高。該測(cè)試亦可評(píng)估執(zhí)行功能，其在亨廷頓病早期過(guò)程中常常受損并能引發(fā)阿爾茨海默病。

    華盛頓特區(qū)喬治敦大學(xué)神經(jīng)病學(xué)教授、亨廷頓研究小組主席Ira Shoulson博士在一份聲明中說(shuō)：“這是我們第一次在6個(gè)月治療期間看到劑量與減緩功能下降之間的關(guān)系。”Ira Shoulson博士并沒(méi)有參加這一試驗(yàn)，但他擔(dān)任普拉納生物技術(shù)有限公司的顧問(wèn)。

    該公司表示，試點(diǎn)成像亞組研究的初步結(jié)果顯示，250 mg劑量的PBT2可減少亨廷頓病受累大腦組織的萎縮程度。

    馬薩諸塞州波士頓市哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)副教授Diana Rosa博士說(shuō)：“盡管亞組分析中患者數(shù)量很少，但數(shù)據(jù)暗示PBT2在已知易受亨廷頓病影響大腦區(qū)域的有益作用。”Diana Rosa博士是該研究的共同主要研究人員，指導(dǎo)成像亞組分析。

    基于這些結(jié)果，該公司表示將進(jìn)行PBT2治療亨廷頓病研究的3期試驗(yàn)。據(jù)Medscape醫(yī)學(xué)新聞的先前報(bào)告，該公司還在測(cè)試治療阿爾茨海默病的藥物，有可喜的結(jié)果。

    哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)教授、Prana公司的首席科學(xué)顧問(wèn)Rudy Tanzi博士在一份聲明中稱(chēng)：“在這項(xiàng)亨廷頓病研究和先前報(bào)道的阿爾茨海默病試驗(yàn)中，PBT2可顯著改善執(zhí)行功能，這表明，這些神經(jīng)變性疾病有一個(gè)與金屬交互作用相關(guān)的共同機(jī)制。我認(rèn)為，這些結(jié)果極大的提高了PBT2作為亨廷頓病和阿爾茨海默病有效治療方法的可能性。”